凱西集團中國總裁兼總經(jīng)理鄧浩青：博鰲樂城“先行先試”政策是一場雙向奔赴，讓“蝴蝶寶貝”有藥可醫(yī)

每經(jīng)記者｜許立波    每經(jīng)編輯｜陳 旭    

每年10月的最后一周為“蝴蝶寶貝關(guān)愛周”。皮膚如同蝴蝶翅膀般脆弱，輕微摩擦或損傷即可導致水皰或糜爛，遺傳性大皰性表皮松解癥（EB）的患兒因此得名“蝴蝶寶貝”。EB是一種罕見的遺傳性皮膚病，國內(nèi)患者數(shù)推算約為1.5萬例。

長期以來，國內(nèi)EB患者面臨的最大困境是無藥可醫(yī)。雖然國際上已有藥物問世，但受制于診斷難、治療選擇少、臨床試驗樣本稀缺、市場規(guī)模有限、藥物可及性差等因素，罕見病藥物進入中國的進程始終步履維艱。

如今，這一僵局正在被打破。日前，意大利凱西集團宣布，依托海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)“特許使用”政策，公司旗下針對EB患者的創(chuàng)新藥物樺醇三萜外用凝膠（FILSUVEZ）順利落地國內(nèi)，患者將可以在海南省婦女兒童醫(yī)學中心樂城分院使用該創(chuàng)新藥物進行治療。

在接受《每日經(jīng)濟新聞》記者專訪時，凱西集團中國總裁兼總經(jīng)理鄧浩青表示，博鰲樂城的“先行先試”政策，讓那些短期內(nèi)尚難在國內(nèi)注冊上市的藥物在中國得以先行落地，以此優(yōu)先解決患者所需，同時在臨床使用中積累真實世界數(shù)據(jù)，為后續(xù)正式的藥品注冊和醫(yī)保準入提供更多有質(zhì)量的依據(jù)。

“一個雙向奔赴的過程”

作為全球首個獲批用于治療6月齡及以上患者的營養(yǎng)不良型（DEB）和交界型（JEB）EB相關(guān)傷口的創(chuàng)新藥物，F(xiàn)ILSUVEZ于2022年6月及2023年12月分獲EMA（歐洲藥品管理局）和FDA（美國食品藥品監(jiān)督管理局）批準上市。今年9月，這款藥物在海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)（以下簡稱博鰲樂城先行區(qū)）“先行先試”政策下實現(xiàn)中國可及。

“這是一個雙向奔赴的過程。”鄧浩青告訴記者，早在2024年1月，其就曾帶隊與博鰲樂城先行區(qū)進行了初次會談，以了解創(chuàng)新藥“先行先試”政策機制及合作需求。“在那次會談中，我們了解到博鰲樂城需要的是臨床急需、創(chuàng)新性非常強的產(chǎn)品，凱西集團也給對方留下了深刻的印象。”

數(shù)月后，博鰲樂城先行區(qū)管理局副局長符祝率隊赴總部位于意大利帕爾馬的凱西集團考察調(diào)研，與來自凱西集團罕見病事業(yè)部、凱西集團總部注冊事務、市場準入、公共事務、商業(yè)化等部門的負責人進行會談。“符局長還在去年進博會期間與我們進一步洽談，討論了未來凱西集團有更多產(chǎn)品可以在博鰲樂城先行區(qū)落地的可能性。”

此后，雙方基于“加速引進臨床急需的創(chuàng)新藥品”的共同目標開啟合作。從啟動到落地，在FILSUVEZ的引進過程中，復旦大學附屬兒科醫(yī)院李明教授團隊與海南省婦女兒童醫(yī)學中心黃曉燕教授團隊共同牽頭，建立了從患者篩選、用藥評估到跨省就醫(yī)的完整閉環(huán)，使EB患者能夠在博鰲樂城實現(xiàn)安全用藥。

過去，已在海外上市多年的進口藥，進入國內(nèi)需要經(jīng)過完整的臨床試驗與注冊周期，針對EB這類罕見病藥物面臨的市場準入壁壘尤甚。

鄧浩青向《每日經(jīng)濟新聞》記者表示，由于罕見病患者群體極為有限、病例分布分散，且病程長、個體差異大，臨床試驗在入組、隨訪和終點判定等環(huán)節(jié)往往異常艱難。對企業(yè)而言，這意味著投入高昂卻回報期拉長；對患者而言，則是“藥雖問世，卻仍不可及”的煎熬。

FILSUVEZ落地博鰲樂城的意義，不僅在于讓“蝴蝶寶貝”首次實現(xiàn)有藥可醫(yī)，更在于為創(chuàng)新藥品的注冊上市路徑探索出了一條可行的加速通道。

據(jù)博鰲樂城先行區(qū)管理局披露，截至今年9月，博鰲樂城共引進特許藥械510種，涵蓋腫瘤科、眼科、心血管康復、診斷等28個臨床學科，惠及患者超12萬人次。

鄧浩青表示，凱西集團在推進FILSUVEZ落地博鰲樂城的同時，也已啟動該藥物在中國上市注冊申請的正式進程，并與國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心保持密切溝通，預計未來也將會把博鰲樂城階段積累的臨床觀察數(shù)據(jù)、醫(yī)生使用反饋、安全性監(jiān)測報告等系統(tǒng)整理后，納入注冊資料體系中。

據(jù)記者了解，博鰲樂城允許符合條件的境外上市創(chuàng)新藥在限定范圍內(nèi)特許使用，并將用藥數(shù)據(jù)納入真實世界研究體系。這不僅讓部分患者能夠提前獲得治療機會，也讓監(jiān)管部門在藥品正式注冊前，就能基于真實人群的療效與安全性數(shù)據(jù)作出更科學的判斷。

“這對于我們正式的注冊過程以及未來的醫(yī)保準入工作，也會起到很大的幫助。”鄧浩青表示。

“倒逼跨國藥企轉(zhuǎn)型”

2008年，凱西集團在上海設(shè)立中國總部，通過正式注冊及“先行先試”政策等路徑已先后引入了7款創(chuàng)新產(chǎn)品，業(yè)務領(lǐng)域也從?？浦委煟–ARE）和呼吸道健康（AIR）擴展到了罕見疾?。≧ARE）領(lǐng)域。2024年，凱西集團提出China to Global（中國到全球）、Global to China（全球到中國）和China to China（中國到中國）發(fā)展策略。

“China to China”強調(diào)立足本地需求，深耕呼吸道健康領(lǐng)域。鄧浩青透露，希望未來5~10年在呼吸線從銷售收入、上市的產(chǎn)品到整個人員規(guī)模都取得實質(zhì)性的增長。當前，公司在中國的員工人數(shù)占全球員工的比例已經(jīng)超過10%。

“Global to China”是希望加速實現(xiàn)海外創(chuàng)新產(chǎn)品在華落地。目前，凱西集團仍有多款罕見病產(chǎn)品尚未引入中國，希望未來也將通過“先行先試”及加速注冊等多種路徑加快引進這些創(chuàng)新產(chǎn)品。

“China to Global”則意味著本土創(chuàng)新反哺全球市場。2023年11 月，凱西集團與海思科（SZ002653，股價51.50元，市值576.76億元）簽署了HSK31858片授權(quán)許可協(xié)議。該產(chǎn)品是一種全新的、口服、DPP-1小分子抑制劑，臨床擬用于治療支氣管擴張癥及急性肺損傷/急性呼吸窘迫綜合征引起的下呼吸道疾病。截至目前，全球尚未有同靶點藥物獲批上市。這一交易，標志著中國創(chuàng)新已成為凱西集團全球研發(fā)版圖的重要一環(huán)。

《每日經(jīng)濟新聞》記者注意到，目前，凱西集團在中國獲批的多款產(chǎn)品均是從海外生產(chǎn)基地進口并運輸?shù)絿鴥?nèi)市場。當被問及是否有本土化生產(chǎn)的規(guī)劃時，鄧浩青回應稱，是否投資設(shè)廠的戰(zhàn)略依然會遵循以患者為中心的原則，并參考對環(huán)境和社區(qū)的影響等可持續(xù)發(fā)展方面來綜合考量。

日前，國家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布公告，宣布注銷80個藥品注冊證書。在這80個藥品中，有一系列來自外資藥企或是中外合資公司的產(chǎn)品，其中不乏曾經(jīng)的明星藥品。業(yè)內(nèi)普遍認為，這是外資藥企在集采常態(tài)化、競爭格局重構(gòu)背景下的“主動收縮”——即落后產(chǎn)品退出、資源向創(chuàng)新集中。

在鄧浩青看來，中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)環(huán)境的變化也倒逼跨國藥企轉(zhuǎn)型。在藥審改革、醫(yī)保改革的背景下，跨國藥企需要保持創(chuàng)新產(chǎn)品的生命力，并思考如何在新產(chǎn)品上市后不斷加強品牌力，并在國家的發(fā)展指導方向下擴大可及性，支持未被滿足的治療需求。

從業(yè)績來看，中國市場已成為凱西集團增長最快的區(qū)域市場之一。凱西集團財報顯示，去年，按固定匯率計算，公司在華營收實現(xiàn)了22%的增速，“我們希望未來十年，凱西集團在中國市場的營收能躋身集團全球前五的位置。”鄧浩青強調(diào)，公司在中國仍在持續(xù)擴張并不斷提升組織效能。“我們聚焦的疾病領(lǐng)域仍存在巨大的未被滿足需求，市場給予了積極反饋。”