全球首款全身型重癥肌無力“雙亞型”新藥在華獲批 破解MuSK陽性患者無藥困境

每經記者 林姿辰    每經編輯 張海妮    

又一“全球首款”罕見病新藥在中國獲批。

3月31日，比利時藥企優時比（UCB）宣布自研生物制劑——羅澤利昔珠單抗注射液（商品名：優迪革，Rystiggo）獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準，與常規治療藥物聯合用于治療乙酰膽堿受體（AChR）或肌肉特異性受體酪氨酸激酶（MuSK）抗體陽性的成人全身型重癥肌無力（gMG）患者。

資料顯示，重癥肌無力是一種自身免疫性神經肌肉傳遞障礙的罕見疾病，在中國的年發病率為0.68/10萬，85%為全身型重癥肌無力，其中AChR陽性和MuSK陽性為兩種主要亞型，占比分別約為85%和8%。

其中，MuSK陽性患者30歲和50歲左右呈現發病雙峰，往往臨床表現更重，存在更高的危急重癥風險，但該群體缺乏正式獲批的靶向治療藥物。實際上，在Rystiggo于2023年在美國獲批前，全身型重癥肌無力患者有4種不同的治療方法，均僅用于治療抗AChR陽性的患者。

作為全球首個且唯一同時覆蓋AChR陽性和MuSK陽性gMG的新生兒Fc受體（FcRn）拮抗劑，優迪革在中國獲批，突破了國內MuSK陽性患者長期缺乏有效治療手段的困境。

不過，罕見病藥物的定價普遍昂貴。根據優時比官網，Rystiggo在美國每毫升定價超過3000美元。不過，符合條件的商業保險患者可以獲得自付費用幫助；符合患者援助計劃條件的患者可以免費接受Rystiggo長達12個月的治療。