醫藥早參丨因研究微小核糖核酸，兩位科學家獲2024年諾貝爾生理學或醫學獎

每經記者｜許立波    每經編輯｜梁梟 魏官紅    

丨 2024年10月8日 星期二 丨

NO.1 因研究微小核糖核酸，兩位科學家獲2024年諾貝爾生理學或醫學獎

10月7日，瑞典卡羅琳醫學院當地時間7日宣布，將2024年諾貝爾生理學或醫學獎授予科學家維克托·安布羅斯（Victor Ambros）和加里·魯夫昆（Gary Ruvkun），因發現微小核糖核酸及其在轉錄后基因調控中的作用。

點評：諾貝爾生理學或醫學獎授予微小核糖核酸研究領域的科學家，表彰了他們對基因調控的深刻理解及其在醫學應用中的重大貢獻。

NO.2 阿斯利康與石藥集團達成近20億美元心血管藥物授權協議

10月7日，阿斯利康和石藥集團有限公司達成獨家授權協議，推進開發一款臨床前創新小分子脂蛋白(a)(Lp(a))抑制劑。根據協議，阿斯利康將獲得石藥集團臨床前候選小分子藥物YS2302018，一款口服脂蛋白(a)抑制劑，用于開發新型降脂療法，以及用于多種心血管疾病的單一療法或聯合療法，包括與口服小分子PCSK9抑制劑AZD0780聯用。根據協議條款，石藥集團將獲得1億美元的首付款。此外，石藥集團未來還將有資格獲得高達19.2億美元的開發和商業化里程碑付款，以及分級特許權使用費。

點評：阿斯利康與石藥集團的合作體現了中外藥企在創新藥物開發方面的廣泛合作。該協議將有助于雙方在技術研發和市場拓展中的優勢互補，進一步推動行業技術進步和藥物創新。

NO.3 Nature官網頭條：中國學者發表國際首個通用CAR-T治療成果

據澎湃新聞報道，10月5日，Nature官網頭條文章為一篇題為“World-first therapy using donor cells sends autoimmune diseases into remission”的報道，它介紹了一項來自中國團隊、發表于Cell（細胞）期刊的研究成果，這篇報道發表于當地時間2024年10月4日。Nature所報道的這篇論文于北京時間2024年7月16日在線發表在Cell，是由海軍軍醫大學第二附屬醫院（上海長征醫院）徐滬濟教授團隊領銜，華東師范大學、浙江大學醫學院第二附屬醫院的研究人員共同合作，利用CRISPR-Cas9基因編輯技術對健康供體來源的靶向CD19的CAR-T細胞進行基因工程改造，開發出了新一代異體通用型CAR-T療法，幫助3名風濕免疫性疾病患者達到長期緩解。

Nature在文中寫道：“這一療法在三人身上的成功，帶來了大規模生產前沿CAR-T療法的希望。”

點評：Nature的報道和該研究的成功，不僅展示了中國團隊在CAR-T治療領域的突破，也體現出基因編輯技術在醫學應用方面具有巨大的潛力，進一步激發了人們對通用型CAR-T療法的關注和期待。

NO.4 艾美疫苗迭代無血清狂苗三期臨床數據達到預設目標

10月6日晚間，艾美疫苗發布公告稱，已獲得中國食品藥品檢定研究院關于迭代無血清狂犬病疫苗Ⅲ期臨床試驗血清抗體檢測結果的通知，迭代無血清狂苗Ⅲ期臨床試驗數據已完成揭盲及統計分析工作，結果顯示，該疫苗具有良好的免疫原性和安全性，達到臨床預設目標。截至目前，全球尚沒有無血清狂苗獲批上市，該產品有望成為首個上市產品。根據公告，迭代無血清狂苗與目前含有血清的Vero細胞狂犬病疫苗和含有血清的人二倍體狂犬病疫苗完全不同，是一款迭代升級產品。疫苗產品中的動物血清殘留是導致疫苗接種人群產生過敏等不良反應的重要因素之一，艾美的迭代無血清狂犬病疫苗，不含有動物血清，顯著提高了安全性，降低了不良反應的概率。

點評：迭代無血清狂苗，因其采用無血清細胞培技術，擁有更穩定的組分和更高的安全性，將有望帶動狂犬病疫苗市場增長。