每日經濟新聞 2022-08-18 16:28:56
每經記者｜張凌霄 每經編輯｜蘭素英
當地時間8月17日，美國食品藥品管理局（FDA）批準藍鳥生物（Bluebird Bio）公司的基因療法Zynteglo上市，該藥物用于治療需要規律紅細胞輸血的β-地中海貧血患者，單個患者的治療費用達到280萬美元。
β地中海貧血是一種嚴重的遺傳病，據藍鳥生物公司介紹，美國大概有1500名患有這種罕見病的患者，其中有850人達到使用這款藥物的健康標準。Zynteglo是一款一次性基因療法，它將從患者體內分離的造血干細胞在體外進行基因工程改造，讓它們能夠生成功能正常的β珠蛋白。
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