國(guó)家藥監(jiān)局答每經(jīng)問(wèn)：今年前五個(gè)月已經(jīng)批準(zhǔn)24個(gè)罕見(jiàn)病藥物上市

每經(jīng)記者 李宣璋    每經(jīng)編輯 陳星    

6月14日，國(guó)新辦舉行國(guó)務(wù)院政策例行吹風(fēng)會(huì)，介紹《深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革2024年重點(diǎn)工作任務(wù)》（以下簡(jiǎn)稱(chēng)《任務(wù)》）有關(guān)情況。

《任務(wù)》提出，深化藥品審評(píng)審批制度改革。制定關(guān)于全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展的指導(dǎo)性文件。加快創(chuàng)新藥、罕見(jiàn)病治療藥品、臨床急需藥品等以及創(chuàng)新醫(yī)療器械、疫情防控藥械審評(píng)審批。

近年來(lái)，我國(guó)藥品審評(píng)審批改革不斷推進(jìn)，相關(guān)部門(mén)對(duì)創(chuàng)新藥有什么支持性政策？

國(guó)家藥監(jiān)局副局長(zhǎng)黃果在回答《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者上述提問(wèn)時(shí)表示，創(chuàng)新是推動(dòng)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展，滿(mǎn)足群眾不斷提升的用藥需求的關(guān)鍵因素。近年來(lái)，國(guó)家藥監(jiān)局通過(guò)深化藥品審評(píng)審批制度改革，鼓勵(lì)、引導(dǎo)和服務(wù)藥品創(chuàng)新研發(fā)，不斷完善標(biāo)準(zhǔn)、優(yōu)化程序、提高效率、改進(jìn)服務(wù)，釋放加快“新藥好藥”上市的政策紅利，一大批創(chuàng)新藥、創(chuàng)新醫(yī)療器械獲批上市。

發(fā)布會(huì)現(xiàn)場(chǎng) 圖片來(lái)源：每經(jīng)記者 李宣璋 攝

 

今年前五個(gè)月已經(jīng)批準(zhǔn)創(chuàng)新藥20個(gè)

黃果表示，據(jù)統(tǒng)計(jì)，2022年至今，已累計(jì)批準(zhǔn)創(chuàng)新藥品82個(gè)、創(chuàng)新醫(yī)療器械138個(gè)，僅今年前五個(gè)月已經(jīng)批準(zhǔn)了創(chuàng)新藥20個(gè)、批準(zhǔn)了創(chuàng)新醫(yī)療器械21個(gè)，其中既有大家比較關(guān)心的像CAR-T、單克隆抗體等新生物技術(shù)產(chǎn)品，也有創(chuàng)新中成藥，還包括采用全磁懸浮技術(shù)的人工心臟產(chǎn)品、采用人工智能技術(shù)的CT圖像輔助檢測(cè)軟件等。無(wú)論從數(shù)量還是質(zhì)量來(lái)看，都處于全球前列。

在健全鼓勵(lì)創(chuàng)新機(jī)制方面，針對(duì)重點(diǎn)產(chǎn)品，按照“提前介入、一企一策、全程指導(dǎo)、研審聯(lián)動(dòng)”的原則，在標(biāo)準(zhǔn)不降低、程序不減少的前提下，改進(jìn)和加強(qiáng)溝通交流服務(wù)，讓注冊(cè)申請(qǐng)人及早夯實(shí)研究基礎(chǔ)，可以“少走彎路”。同時(shí)，持續(xù)貫通“突破性治療藥物”“附條件批準(zhǔn)”“優(yōu)先審評(píng)審批”“特別審批”等四條快速通道，加速推進(jìn)臨床急需、重大疾病防治等新藥的審評(píng)審批。

在服務(wù)臨床用藥需求方面，將臨床急需的短缺藥、兒童用藥、罕見(jiàn)病用藥、重大傳染病用藥、疾病防控急需疫苗和創(chuàng)新疫苗等納入加快審評(píng)審批范圍，鼓勵(lì)以臨床為導(dǎo)向、以患者為中心的藥物研發(fā)。“這里還有一組數(shù)據(jù)，例如大家比較關(guān)注的罕見(jiàn)病治療藥物，2022年批準(zhǔn)上市3個(gè)，2023年批準(zhǔn)45個(gè)，2024年前五個(gè)月已經(jīng)批準(zhǔn)24個(gè)，可以說(shuō)罕見(jiàn)病治療藥物上市數(shù)量大幅增加，讓很多罕見(jiàn)病患者不再無(wú)藥可治，能夠切實(shí)受益。”

在接軌國(guó)際審評(píng)標(biāo)準(zhǔn)方面，從2017年6月加入國(guó)際人用藥品注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)會(huì)（ICH）以來(lái)，至今已經(jīng)采納實(shí)施了全部68個(gè)ICH指導(dǎo)原則，這意味著我國(guó)藥品審評(píng)的技術(shù)要求與國(guó)際全面接軌，也意味著我國(guó)的藥品監(jiān)管部門(mén)、制藥企業(yè)、研發(fā)機(jī)構(gòu)可以更多參與國(guó)際規(guī)則和標(biāo)準(zhǔn)從制定到實(shí)施的全過(guò)程，還意味著全球同步研發(fā)的新藥可以按照同樣的規(guī)則，在我國(guó)同步申報(bào)、同步上市。

“目前，已經(jīng)有創(chuàng)新藥利用國(guó)際多中心臨床數(shù)據(jù)在我國(guó)實(shí)現(xiàn)了‘全球首發(fā)上市’，這可以讓我國(guó)患者更早更快享受到全球最新的藥物研發(fā)成果。”黃果說(shuō)。

集采中選仿制藥與原研藥在臨床療效和安全性上等效

圍繞藥品和耗材的集采，國(guó)家醫(yī)保局副局長(zhǎng)黃華波表示，集中帶量采購(gòu)中選產(chǎn)品的降價(jià)空間主要來(lái)源于企業(yè)營(yíng)銷(xiāo)成本的節(jié)約，集采通過(guò)匯集全國(guó)醫(yī)療機(jī)構(gòu)的需求量形成一個(gè)采購(gòu)標(biāo)的，引導(dǎo)企業(yè)公平競(jìng)爭(zhēng)產(chǎn)生合理的價(jià)格，一旦中選，產(chǎn)品可以按照采購(gòu)合同直接銷(xiāo)往醫(yī)院，醫(yī)院按照承諾的采購(gòu)量，按時(shí)完成采購(gòu)，并且優(yōu)先采購(gòu)和使用中選產(chǎn)品，由此大幅壓縮了藥品生產(chǎn)企業(yè)營(yíng)銷(xiāo)成本。

同時(shí)，集采有一項(xiàng)措施，要求醫(yī)療機(jī)構(gòu)及時(shí)結(jié)清企業(yè)貨款，還有通過(guò)醫(yī)保基金預(yù)付政策予以支持，這樣有效解決了原來(lái)回款周期特別長(zhǎng)的問(wèn)題，為企業(yè)節(jié)省了大量資金成本。這些流通環(huán)節(jié)中成本的節(jié)約是主要的降價(jià)空間。通過(guò)價(jià)格競(jìng)爭(zhēng)讓利給人民群眾。

黃華波表示，為確保中選產(chǎn)品降價(jià)不降質(zhì)量，主要采取了三方面的措施：

第一是設(shè)定質(zhì)量入圍門(mén)檻。國(guó)家組織藥品集采對(duì)企業(yè)和產(chǎn)品資質(zhì)作了規(guī)定，將通過(guò)質(zhì)量和療效一致性評(píng)價(jià)作為仿制藥參加集采的門(mén)檻，避免在競(jìng)爭(zhēng)中出現(xiàn)“劣幣驅(qū)逐良幣”的現(xiàn)象。

第二是建立質(zhì)量監(jiān)管的協(xié)同機(jī)制。將國(guó)家和地方集采中選企業(yè)信息與藥監(jiān)部門(mén)共享，藥監(jiān)部門(mén)將中選產(chǎn)品列入監(jiān)管重點(diǎn)。對(duì)國(guó)家組織集采中選產(chǎn)品出現(xiàn)的質(zhì)量相關(guān)問(wèn)題，醫(yī)保局和藥監(jiān)局聯(lián)合開(kāi)展處置，采取取消中選資格、納入“違規(guī)名單”等懲戒措施，持續(xù)釋放質(zhì)量問(wèn)題“零容忍”信號(hào)。

第三是開(kāi)展臨床療效與安全性的真實(shí)世界研究。委托全國(guó)30多家大型三甲醫(yī)院開(kāi)展了兩期集采中選仿制藥的臨床療效和安全性真實(shí)世界研究，目前覆蓋前三批集采37種臨床使用廣泛的藥品。

研究結(jié)果顯示，中選仿制藥與原研藥在臨床療效和安全性上是等效的，說(shuō)明國(guó)產(chǎn)仿制藥的質(zhì)量整體上經(jīng)受住了考驗(yàn)。現(xiàn)在第三期的臨床療效和真實(shí)世界研究正在開(kāi)展中，這一期覆蓋了第四、五批集采的20多個(gè)品種，相關(guān)部門(mén)將陸續(xù)發(fā)布研究成果。