推動多款創新藥械在國內獲批“加速”上市 真實世界研究如何成為創新藥械獲批的“快車道”？

每經記者｜陳浩    每經編輯｜文多    

近年來，真實世界研究（RWS）逐漸成為醫藥界的關注熱點。

而真實世界研究更是國際創新藥械進入中國市場的“快車道”，目前已有9個試點產品利用樂城真實世界證據輔助臨床評價獲得國內注冊。

在此背景下，5月12日，海南樂城真實世界研究院（以下簡稱“海南真研院”）和賽諾菲簽訂戰略合作協議，雙方將通過開展創新產品先行先試、真實世界研究、舉辦學術交流等，推動創新產品落地海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區（以下簡稱“樂城先行區”）。此舉將助力腫瘤、罕見病等臨床急需的創新藥早日進入中國。

已推動多款創新藥械在國內獲批上市

近年來，真實世界研究（RWS）逐漸成為醫藥界的關注熱點。所謂真實世界研究，是指在真實世界環境下收集與患者有關的數據，如電子病歷、電子健康檔案、醫保支付數據及個人健康檢測數據等，并通過相關分析，獲得藥械的使用價值及潛在獲益或風險的臨床證據，主要研究類型是觀察性研究，也可以是臨床試驗。

與真實世界研究對應的是隨機對照試驗（RCT）。傳統藥物開發通常要經歷上市前研究和三期臨床研究，三期臨床數據則是藥品能否順利獲批上市的最主要依據。

那么，二者之間有何不同？一個較為形象的比喻是：隨機對照試驗是在理想狀態下釣魚，比如魚塘和網箱，是高度控制的人工環境；真實世界研究則是在現實中釣魚，即真實的江河湖泊，是自然環境。如今，真實世界證據逐步成為藥械安全性、有效性評價的臨床確認新方法。

國內開展真實世界研究的時間還不長，目前尚處于起步階段。2018年8月，《2018年中國真實世界研究指南》在廣州發布，成為國內首個真實世界研究指南。2020年1月，為進一步指導和規范真實世界證據用于支持藥物研發和審評的有關工作，國家藥監局發布國內首個《真實世界證據支持藥物研發與審評的指導原則（試行）》。2020年3月，國家藥監局批準“青光眼引流管”產品的注冊，該產品成為國內首個使用境內真實世界數據的醫療器械產品。

樂城先行區是國內唯一的醫療特區，今年3月，樂城先行區管理局成立了海南真研院，以加快推進樂城真實世界研究工作。據悉，目前已經有20多個特許藥械產品納入了樂城先行區真實世界數據應用試點，包括青光眼引流管在內的9個試點產品利用樂城真實世界證據輔助臨床評價獲得國內注冊。

5月12日，樂城先行區管理局常務副局長呂小蕾在接受包括《每日經濟新聞》在內的媒體采訪時表示，通常來講，一款國際創新藥械至少需要3~5年才能進入中國，目前已有9款藥械產品通過真實世界研究，在半年到一年的時間內完成了獲批上市，這大大加速了產品的商業化進程。

探索真實世界數據用于醫保談判

新藥研發有“十年+十億美金”的說法，這表明新藥研發不僅周期漫長、成本高昂,而且成功率低。但對于需要開展臨床試驗的藥械來說，原則上還不能以真實世界數據來代替臨床試驗數據。目前，國內已經啟動數個跟真實世界研究相關的項目。

呂小蕾表示，今年國家藥監局器審中心、海南省藥監局和樂城管理局聯合發布了醫療器械真實世界研究的溝通交流辦法，建立了與藥械企業、國家藥監局的溝通流程，這將推動真實世界數據用于注冊決策的常態化、制度化。她也提到，樂城先行區正在跟國家醫保局探索真實世界數據支持醫保準入的政策，如果產品以后要進行醫保談判的話，真實世界數據可以作為醫保談判的數據支持。

5月12日，賽諾菲特藥全球事業部中國區醫學部負責人李健在接受包括《每日經濟新聞》在內的媒體采訪時表示：“真實世界證據對于藥械注冊上市和全生命周期管理的價值會越來越大，這個價值不僅體現在學術層面，也體現在促進產業落地的層面。”

李健表示，對企業來說，需要充分理解和適應國家政策，在實操層面加快產品獲批進程；國家已經提供了加快創新藥械獲批的政策，對企業來說，明確、細化的流程非常有幫助，可以幫助企業更好地評估以注冊為目的的真實世界研究。

李健認為，推動國內真實世界研究的進一步發展，也需要通過學術交流會或者培訓會的方式，進行真實世界研究方面的能力培養，提升真實世界研究方面科研設計與方法學的認知水平。“學術交流會或者培訓會將是線上線下相結合的形式開展，這樣輻射面就不僅限于海南，還可以放大到全國。”

封面圖片來源：視覺中國