傳奇生物CAR-T獲FDA批準上市：創新藥出海新突破，PE/VC又燃起來了

每日經濟新聞 2022-03-16 11:22:14

◎開年以來，創新藥企業和生物醫藥投資人的心路歷程是經歷了一番波折的。而隨著近期“傳奇生物”CAR-T的成功“出海”，行業信心再次被點燃，投資機構的熱情也十分高漲。

◎尋求國際化到底是不是一個必須的選項？創新藥企業又該怎么尋求突破？

每經記者｜李蕾每經編輯｜肖芮冬

“國際化”是不是必要選項？Biotech走向分流

2019年11月，百濟神州自主研發的BTK抑制劑“澤布替尼”獲得FDA批準在美國上市，中國原研新藥“出海”就此實現了零的突破。在這個過程中，越來越多具備強大自主研發能力的藥企都開始布局海外市場。

一位專注于生物醫藥領域早期投資的機構合伙人告訴每經記者，中國創新藥“出海”早已不是幾年前的單打獨斗了，而是在形成一支越來越強大的隊伍，“基本盤非常扎實”。

二級市場對于創新藥“出海”的討論也相當火熱，眾多賣方醫藥分析師都在2022年度展望中重點提到了創新藥的國際化，認為這是可以支撐醫藥景氣的一個重要因素，因為海外更高的支付價格可以提升研發回報率。

但熱鬧之下，創新藥要“出海”并不容易，每一步背后都需要完成大量工作。孟曉英分析道，所謂“出海”，其實要分不同階段、不同形式來定義。在創新藥行業，“出海”的第一階段是“臨床出海”、“數據出海”，也就是說這家企業究竟是選擇在中國做臨床，還是在全球范圍內做多中心的臨床。“這個階段的‘出海’其實幾年前大家都已經在做了，當然海外做臨床是很貴的，所以這也要結合創新藥企本身的專利、商業價值、資金實力等多個維度的實際情況來考慮。”

伴隨第一階段的“臨床出海”，第二階段則是在海外設立辦公室或研發中心，行使與國內辦公室互補或者平行的功能。第三個階段是企業把自己的創新藥品種跟海外的大藥企或者創新藥企業對接，達成多種形式的品種合作。最后一個階段，則是中國創新藥企業產品的全球商業化，目前主要還是通過與國外藥企合作來完成。孟曉英描述道，這是一個循序漸進的過程，“相信隨著我們創新藥企業自身能力的增強、經驗的愈加豐富，合作的節點和方式也會不斷進化，期待中國藥企獨立完成全周期閉環的那一天早日達成”。

那么，尋求國際化到底是不是一個必須的選項？上述投資機構合伙人給出的答案是：“出海”是創新藥企業搭建海外市場、拓寬發展空間的重要一環，但并不是所有Biotech公司的必要選擇。一方面，高昂的成本并非所有企業都能承擔，“出海”終究是一項屬于強者的游戲；再者，一些Biotech公司的強項就在研發，商業化并不一定適合這樣的公司。

在不同的選擇之下，Biotech未來也必然走向分化。孟曉英認為，根據不同管線的特點，比如開發難度、臨床實驗方案設計、審批政策、市場競爭及商業化策略等，創新藥企業可能選擇不同的聯合開發策略，在藥物開發階段優勢突出的企業也有可能成為一個以開發為引擎、不斷產生管線的Biotech形式。“這種分化其實并不是說企業的選擇好還是不好，主要還是根據創新藥品種的開發策略、更適合什么樣的合作方式和‘出海’模式等來進行選擇。”

重新點燃PE/VC熱情，“是否具備出海能力”成為標準

眼下，隨著傳奇生物CAR-T的成功“出海”，被點燃的不僅是行業的信心，還有投資機構久違的熱情。

張江就介紹道，創新藥企業“是否具備全球競爭能力”已經成為了他看項目的一項標準。除此之外，與商保需求有效結合，投早投創新，在市場上尋找滿足差異化需求，以及醫藥企業的私有化、拆分、并購、整合中所存在的機會等也是他和團隊重點關注的方向。

去年底還士氣低落、考慮“收縮戰線”的劉琦說自己又“打起了精神”。更多長期關注創新藥賽道的醫藥投資機構，則是更加堅定了持續推進的決心與勇氣。大家都明白，這個時候，信心比黃金更珍貴。

更何況，這樣的信心也絕對不是空中樓閣。有數據顯示，從2020年開始，中國對全球研發管線產品數量的貢獻已經躍至約14%，在全球排名第二，僅次于美國。而在很多管線上，中國創新藥已經從“跟跑”來到了“并跑”的位置，甚至在一些領域有望實現“領跑”，這不僅僅體現在FDA已獲批的兩款新藥上。

除此之外，社會各界對于創新藥“出海”的關注也在持續升溫中。今年全國兩會期間，創新藥的“出海”和國際化就成了熱點話題之一。

全國人大代表，中國科學院大學公管學院、知識產權學院教授馬一德建議，應把握百年未有之大變局以及難得的機遇窗口期，加速推動我國創新藥“走出去”，樹立醫藥大國話語權。

唯一一位來自創投領域的全國政協委員、紅杉中國創始及執行合伙人沈南鵬亦在提案中提到，做強創新藥需具備國際市場立足能力，但當前藥企“出海”仍要突破多重困難，“突破性的創新藥有助于敲開海外更廣闊市場的大門”。

正如一位在生物醫藥領域深耕多年的機構合伙人近日在分享中提到的，從企業研發和資本的角度講，堅持創新雖然有失敗的風險，但是放棄創新，未來可能更加艱難。

“未來，投資人和企業家都要逐步將銷售額、臨床速度及‘出海’確定性，從狂熱的情緒，逐漸過渡至更冷靜、客觀的預期。過去想用me-too產品投機的公司，將評估臨床費用和不菲的申請遞交費用，真正差異化的產品做全球多中心時也會以此為鑒進行更規范的操作。同時，企業在臨床試驗之初，要通盤考慮是否要依靠試驗結果‘出海’，將來可能面臨對方審批要求和法規的考察。”他提醒道。